MARINA VIEIRA .- Los medicamentos huérfanos, de acuerdo a la definición otorgada por la Comisión Europea son aquellos que “se destinan a establecer un diagnóstico o tratar una enfermedad que no afecte a más de cinco personas por cada diez mil en la UE o se  destinen al tratamiento de una enfermedad o incapacitante, cuando sea improbable que, sin incentivos, la comercialización de dicho medicamento genere suficientes beneficios para justificar la inversión necesaria”.

Estos fármacos tienen posibilidad de recibir incentivos por parte de la European Regulation on orphan medicinal products. Los incentivos incluyen reducciones en tasas de asesoramiento científico y exclusividad en el mercado por 10 años. Para beneficiarse de los incentivos los investigadores tienen que demostrar que dichos fármacos tienen un beneficio significativo para los pacientes frente a otras opciones disponibles, o bien porque otorga una ventaja clínica relevante o porque tienen la posibilidad de ayudar a un mayor número de pacientes.

La Agencia Europea del Medicamento (EMA), con el fin último de contribuir al desarrollo de medicamentos que ayuden a pacientes con enfermedades raras, organiza  el próximo 7 de diciembre un congreso en Londres donde se discutirá el enfoque que deberá ser seguido por los laboratorios farmacéuticos para demostrar los beneficios significativos que tienen los medicamentos.

Desde que la regulación entró en vigor en el año 2000, más de cien fármacos para enfermedades raras han sido autorizados en la UE. Aunque es positivo el hecho de que cada vez más principios activos para enfermedades raras comienzan a estar disponibles, a veces, en algunas áreas terapéuticas, demostrar un beneficio significativo para obtener los incentivos anteriormente citados, es cada vez más complicado.

El principal objetivo del EMA con estas jornadas, es aclarar con los participantes en las jornadas el concepto de beneficio significativo así como la metodología y tipo de prueba requerida para apoyarlo.

Los puntos de vista e intereses de diversos grupos de interés ayudarán a la Agencia a desarrollar futuras guías para definir el concepto de beneficio significativo en medicamentos huérfanos para la industria farmacéutica.

Evaluación del concepto de beneficio significativo

El Comité para los Medicamentos Huérfanos del EMA, determina si la medicina cumple los criterios para la designación de un medicamento huérfano en dos momentos temporales: primero, cuando un laboratorio farmacéutico envía la solicitud, evalúan los criterios para la designación de medicamento huérfano, en segundo lugar, en el momento de la autorización de comercialización del nuevo fármaco, cuando el solicitante introduce una propuesta para mantener la designación de “horfandad”.

El medicamento sólo puede beneficiarse de diez años de exclusividad en el mercado si sigue cumpliendo el criterio para la designación huérfana en el momento de la autorización de comercialización, incluyendo la muestra de beneficio significativo.

La exclusividad en comercialización significa que por diez años no habrá un medicamento similar que pueda ser comercializado por la misma indicación a menos que el creador dé su consentimiento, sea incapaz de suministrar cantidades suficientes de la medicina o el producto sea considerado clínicamente superior cuando se compare con el que lo cree.

Es necesario agilizar el proceso de evaluación y clarificar qué se entiende como beneficio significativo para contribuir a mejorar las condiciones de vida de los pacientes de enfermedades raras.

Más información sobre estas jornadas, que podrán ser seguidas en streaming, en el website oficial del EMA http://www.ema.europa.eu/ y en el portal EU Monitr http://www.eumonitr.com/